“熊猫宝宝”、“瓷娃娃”、“蝴蝶宝贝”、“不食烟火儿童”……看似美丽的名字背后，却是一个个罕见病家庭艰难的求医之路。

　　每年2月的最后一天是“国际罕见病日”。据《中国罕见病研究报告(2018)》显示，目前，罕见病约有7000种。在我国，罕见病患者超过2500万。

　　由于生产成本高、药品研发费用高、患者人数少，罕见病药物价格往往十分昂贵。因此，对于罕见病家庭来说，经济负担和精神负担一样沉重。

　　近期，一个振奋人心的利好政策让不少罕见病家庭看到了新的希望——

　　从3月1日起，我国对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

　　政策撒糖，浙江的患者多久能享受到这一利好？罕见病药品的价格何时会降？

　　昨天，在2019浙江罕见病连接健康与社会关怀活动现场，国家卫健委罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主委谢俊明表示，从今年3月1日起，浙江也会同步实行这个降税政策，而最先享受到利好的将会是药企。

　　“对于企业来说，如果增值税的税率下降，投入的成本就会降低，之后可能反馈到药品的价格上。这是一步一步传导的。”谢俊明说，真正实现药品价格下降，让患者减负，预计还要半年时间左右。至于降幅能达到多少，目前很难做出评估。

　　不过，谢俊明认为，降税政策的积极意义，更多的在于释放一个信号，那就是国家已经开始重视罕见病的治疗。“未来应该会有更多的配套政策出台，形成一个完善的罕见病管理体系，全方位地保障与支持罕见病患者和家庭。”

　　事实上，近期，我国已陆续出台多项政策支持罕见病治疗。

　　2018年5月，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局等5部门联合发布国家版罕见病名录，首批纳入121种罕见病。

　　作为参与制定目录的专家之一，谢俊明介绍，第一批目录确定的121种罕见病，是根据罕见病中发病率较高和疾病可防可治这两个维度来甄选的，是着重要先解决相关问题的。

　　“国家版罕见病目录的出台是一个历史性的突破。”他表示，这份目录将为医疗机构以及罕见病和孤儿药相关研究团队提供标准和方向。

　　今年2月，国家卫健委又公布了第一批罕见病诊疗协作网医院名单，由324家医院作为协作网医院，组建罕见病诊疗协作网。其中包括中国医学科学院北京协和医院1家国家级牵头医院、32家省级牵头医院和291家协作网成员医院。并要求今年3月底前各省份出台实施方案。

　　记者从名单中获悉，浙江有12家医院入选。浙江大学医学院附属第二医院为牵头医院，浙江大学医学院附属第一医院、浙江大学医学院附属儿童医院、浙江大学医学院附属邵逸夫医院、浙江省人民医院、浙江省中医院、浙江省肿瘤医院、宁波市第一医院、温州医科大学附属第一医院、温州医科大学附属第二医院、温州医科大学附属眼视光医院、浙江省台州医院等11家医院为协作网成员医院。

　　根据要求，国家级和省级牵头医院主要负责牵头制定完善协作网工作机制，制定相关工作制度或标准，接收成员医院转诊的疑难危重罕见病患者并协调辖区内协作网医院优质医疗资源进行诊疗等工作；成员医院主要负责一般罕见病患者的诊疗和长期管理等工作，及时将疑难危重罕见病患者转诊至牵头医院。

　　“全国罕见病诊疗协作网的组建对罕见病患者有很大的意义。”谢俊明告诉记者，罕见病存在“诊断难”的问题。有报道显示，罕见病患者获得明确诊断的不到40%，平均确诊时间5年。事实上，就算是医务人员，对罕见病的认知度也不高，这就导致许多罕见病患者在确诊上耗费了大量时间，甚至耽误了治疗时机。

　　“我们常说，罕见病很罕见，而比罕见病更罕见的是会看罕见病的医生。基层的医生或许不会治疗罕见病，但一定要有这个概念，怀疑是罕见病的尽快转诊到上级医院。”谢俊明表示，全国罕见病诊疗协作网的组建，有利于推动罕见病的分级诊疗，发挥优质医疗资源的带动作用，提高罕见病的诊断率。

　　此外，谢俊明认为，医学生也要加强对罕见病的认识。去年以来，浙江医学会罕见病分会在浙大医学院、温州医科大学、宁波卫生职业技术学院进行了多场活动，科普宣传罕见病相关知识。（记者 梁婧娴 通讯员 许易）